硫代硫酸钠治疗成神经管细胞瘤降低听力损失的研究

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Brief Summary

这项III期试验在低风险和中等风险的髓母细胞瘤患者中测试了两种假设. 髓母细胞瘤是一种发生在大脑后部的癌症. 风险一词指的是治疗后癌症复发的几率. 低风险成神经管细胞瘤患者的癌症复发几率通常低于中等风险成神经管细胞瘤患者. 虽然对新诊断的平均风险和低风险髓母细胞瘤的治疗通常是有效的, 人们仍然担心这种治疗的副作用. 由于治疗而产生的副作用或意外的健康状况包括学习困难, 听力丧失或在日常活动中出现其他问题. 新诊断的平均风险或低风险髓母细胞瘤的标准治疗包括手术, radiation therapy, and chemotherapy (including cisplatin). 顺铂的副作用可能是听力损失. 在平均风险的髓母细胞瘤患者中, 本试验测试在标准护理化疗和放疗中加入硫代硫酸钠(STS)是否能减少听力损失. 先前对STS的研究表明，它可能有助于减少或预防顺铂引起的听力损失. In the low-risk medulloblastoma patients, 该研究测试了低强度治疗(减少辐射)是否能提供与高强度治疗相同的益处. 较低强度的治疗可能会导致较少的副作用. 放射疗法使用高能x射线杀死肿瘤细胞并缩小肿瘤. 顺铂是一类被称为含铂化合物的药物. 它的工作原理是杀死、阻止或减缓癌细胞的生长. 本研究的总体目标是观察STS联合标准治疗(放疗和化疗)是否会降低成神经管细胞瘤患者的听力损失，并比较既往研究中接受STS治疗的成神经管细胞瘤患者与未接受STS治疗的患者的总体结果，以确保肿瘤的生存和复发不会恶化.

Primary Purpose
Treatment
Study Type
Interventional
Phase
Phase 3

Eligibility

Gender
All
Healthy Volunteers
No
Minimum Age
3 Years
Maximum Age
21 Years

Inclusion Criteria:

  • 预入组:在第0步入组时，患者年龄必须大于或等于3岁，小于22岁
  • 入组前:经机构诊断怀疑患者有新诊断成神经管细胞瘤
    • 请注意:脑脊液(CSF)细胞学检查结果待定的患者有资格参加NCI-2014-02057 (APEC14B1)和成神经管细胞瘤入组前资格筛查(第0步)。
  • 入组前:患者和/或其父母或法定监护人已签署APEC14B1 Part A - Eligibility Screening and Molecular Characterization的知情同意书
  • 预注册:所需标本预计将尽快通过APEC14B1提交(ASAP), 最好在最终手术后5天内
  • 入组前:为了避免诊断不一致，验证ACNS2031治疗的诊断标准，所有患者在入组ACNS2031前必须进行APEC14B1快速中心病理检查.
    • 注:脑脊液细胞学检查结果尚未确定的患者有资格进行快速中心病理筛查审查. ACNS2031方案的入组需要确认CSF阴性.
  • 入组前:在ACNS2031第1步入组之前，所有患者必须进行APEC14B1快速中心分子筛选审查, 以避免诊断不一致，验证ACNS2031治疗的诊断标准
  • 入组前:所有病理证实的患者必须在ACNS2031第1步入组前进行APEC14B1快速中心成像筛查审查
    • 注意:患者在颅脑或脊柱MRI上不得有转移性疾病. Patients with > 1.初次手术切除后5cm ^2的残余肿瘤可在后续治疗前进行第二次手术切除，以使其符合本研究的条件. 第二次切除残余肿瘤的当天视为最终手术日(第0天)，并且必须在首次切除后一个月内(31天)
  • 入组前:所有病理证实的患者必须在ACNS2031第1步入组前进行APEC14B1快速中枢性听力学检查
  • Patients must be >= 4 years and =< 21 years of age at the time of enrollment
  • 患者必须是新诊断的，并且通过APEC14B1和分子表征计划进行的快速中心病理和分子筛选审查确认其资格
  • Average-risk cohort
    • Clinico-pathologic criteria:
      • M0 disease
      • No diffuse anaplastic histology AND
    • Molecular criteria:
      • SHH, p53wt, GLI2正常，MYCN正常，无染色体14q丢失
      • Group 3, MYC normal, no isochromosome 17q
      • Group 4, no chromosome 11 loss
  • Low-risk features cohort
    • Clinico-pathologic criteria:
      • M0 disease
      • No diffuse anaplastic histology AND
    • Molecular criteria:
      • Group 4, chromosome 11 loss
  • 患者必须为腰椎脑脊液细胞学阴性
    • 注意:脑脊液细胞学分期应不早于术后14天进行，以避免脑脊液假阳性. Ideally, 应在第14天至第21天之间获得CSF，以便在入组研究前确定最终分期. 术后0 ~ 14天脑脊液细胞学检查呈阳性的患者应重复进行细胞学检查，以确定是否合格和最终的脑脊液状态. 术后0 ~ 14天腰椎穿刺CSF细胞学阴性的患者不需要重复细胞学检查. 术前腰椎穿刺CSF细胞学阴性的患者术后不需要重复细胞学检查
  • 患者必须通过APEC14B1快速中心成像审查确认其资格. Patients must have =< 1.残余肿瘤横截面积5cm ^2. 必须进行全脑MRI(含和不含钆)和脊柱MRI(含钆)
  • Patients must weigh > 10 kg
  • Patients must be enrolled, 协议治疗必须在计划中开始, 不迟于确诊手术后31天(第0天)
  • Peripheral absolute neutrophil count (ANC) >= 1000/uL (within 7 days prior to enrollment)
  • Platelet count >= 100,000/uL (transfusion independent) (within 7 days prior to enrollment)
  • Hemoglobin >= 8.0 g/dL(可接受红细胞计数[RBC]输注)(入组前7天内)
  • 根据年龄/性别，血清肌酐(入组前7天内)如下:
    • 4 to < 6 years (age); 0.8 mg/dL (male) 0.8 mg/dL (female)
    • 6 to < 10 years (age); 1 mg/dL (male) 1 mg/dL (female)
    • 10 to < 13 years (age); 1.2 mg/dL (male) 1.2 mg/dL (female)
    • 13 to < 16 years (age); 1.5 mg/dL (male) 1.4 mg/dL (female)
    • >= 16 years (age); 1.7 mg/dL (male) 1.4 mg/dL (female) OR a 24 hour urine Creatinine clearance >= 70 mL/min/1.73 m^2(报名前7天内) OR a glomerular filtration rate (GFR) >= 70 mL/min/1.73 m^2(报名前7天内). GFR必须使用核血取样法或直接小分子清除法(碘甲酸酯或其他机构标准分子)进行直接测量。
    • 注:估计GFR (eGFR)从血清肌酐, 胱抑素C或其他评估不被接受用于确定资格
  • Total bilirubin =< 1.5 ×正常年龄上限(报名前7天内)
  • Serum glutamic pyruvic transaminase (SGPT) (alanine aminotransferase [ALT]) =< 135 U/L (within 7 days prior to enrollment)
    • 注:在本研究中，SGPT (ALT)的ULN设置为45 U/L
  • 中枢神经系统功能定义为:
    • 如果服用抗惊厥药并且控制良好，癫痫患者可能会被纳入研究
    • 患者不能处于癫痫持续状态, 在研究登记时昏迷或辅助通气
  • Auditory function defined as:
    • 患者必须至少有一只耳朵听力正常(定义为国际儿科肿瘤学会[SIOP] 0级)，在入组前对APEC14B1进行快速中枢听力学检查证实
  • 所有患者和/或其父母或法定监护人必须签署书面知情同意书
  • All institutional, Food and Drug Administration (FDA), 以及美国国家癌症研究所(NCI)对人体研究的要求

Exclusion Criteria:

  • 通过磁共振成像(MRI)评估或腰椎脑脊液细胞学检查有转移性疾病的患者不符合条件. 不能进行腰椎穿刺以评估脑脊液细胞学的患者不合格
  • 除手术干预和/或皮质类固醇外，患者必须没有接受过任何放射治疗或化疗(肿瘤定向治疗)
  • 患者必须没有任何已知的对STS过敏, sulfates/sulfites, or other thiol agents (e.g.氨磷汀、n-乙酰半胱氨酸、MESNA和卡托普利)
  • Pregnancy and Breastfeeding:
    • 由于胎儿毒性和致畸作用而怀孕的女性患者已注意到几种研究药物. 有生育能力的女性患者需要进行妊娠试验
    • 计划用母乳喂养婴儿的哺乳期女性
    • 具有生殖潜力的性活跃患者，在参与研究期间未同意使用有效的避孕方法

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Study Stats
Protocol No.
24-5084
Category
Brain Cancer
Head and Neck Cancer
Principal Investigator
Contact
MIKAYLA HENDERSON
Location
  • Miller Children's and Women's Hospital
For Providers
NCT No.
NCT05382338
For detailed technical eligibility, visit ClinicalTrials.gov.